Lanzamiento del ácido quenodesoxicólico Leadiant

¿Qué es el ácido quenodesoxicólico Leadiant?

Ácido quenodesoxicólico Leadiant es un medicamento que se utiliza para tratar los trastornos congénitos de la síntesis primaria de ácidos biliares debidos a la deficiencia de esterol-27-hidroxilasa en bebés, niños y adolescentes de 1 mes a 18 años y en adultos. La enfermedad se conoce como xantomatosis cerebrotendinosa o CTX para abreviar. El medicamento contiene el principio activo ácido quenodesoxicólico.

¿Cómo se usa el ácido quenodesoxicólico Leadiant?

Para los adultos, la dosis diaria habitual es de 750 mg / día en tres dosis divididas. Es posible un aumento de hasta 1000 mg / día si la dosis de 750 mg / día no es suficiente para normalizar el nivel de colestanol en el suero y el nivel de alcohol biliar en la orina.

En niños, la dosis es de 5 mg / kg / día. Aquí, también, la dosis se divide en 3 tomas diarias. Si la dosis calculada no es un múltiplo de 250 mg, se debe seleccionar la dosis más cercana por debajo de un máximo de 15 mg / kg / día si esta dosis es suficiente para normalizar el nivel de colestanol en el suero y / o el nivel de alcohol biliar en el suero. orina.

Efecto del ácido quenodesoxicólico

En CTX, un defecto en el gen CYP27A1 causa una deficiencia en la enzima esterol-27-hidroxilasa. Esta deficiencia bloquea la síntesis de ácidos biliares primarios a través de rutas sintéticas clásicas y alternativas. Sin embargo, el ácido cólico todavía se produce a través de una ruta de síntesis microsomal alternativa. Esto conduce a una deficiencia grave de ácido quenodesoxicólico y un exceso relativo de ácido cólico.

La falta de ácido quenodesoxicólico provoca una retroalimentación inadecuada en CTX por el colesterol 7-alfa-hidroxilasa (CYP7A1) y la HMG-CoA reductasa, lo que conduce a la formación de ácidos biliares atípicos, alcoholes biliares y colestanol, que conducen a las consecuencias patológicas de la enfermedad. .

Efectos secundarios del ácido quenodesoxicólico Leadiant

Puede resultar en estreñimiento y pruebas de función hepática anormales. La frecuencia no se puede estimar debido a datos insuficientes.

Medicamentos huérfanos

El ácido quenodesoxicólico Leadiant es un medicamento huérfano que se usa para tratar una enfermedad rara. El medicamento recibió este nombre el 16 de diciembre de 2014.