2018: Nuevos fármacos contra el cáncer, las enfermedades metabólicas y las enfermedades huérfanas

2018 fue un año farmacológicamente innovador. Las empresas farmacéuticas recibieron la aprobación de la UE para 36 medicamentos con nuevos ingredientes activos (sin biosimilares). El promedio de diez años es significativamente menor con 32 nuevos lanzamientos. Además, había fármacos en nuevas formas de dosificación, de los que se benefician especialmente los lactantes y los niños pequeños. Con la nueva cartera de medicamentos, se amplían las opciones de terapia para más de 45 enfermedades, especialmente cáncer y trastornos metabólicos, así como enfermedades inflamatorias e infecciosas. Muchos de los medicamentos recién introducidos se han clasificado como medicamentos huérfanos para enfermedades raras.

Medicamentos huérfanos contra enfermedades raras

Los pacientes con enfermedades raras y muy raras a menudo tienen pocas oportunidades de recibir un tratamiento específico. En la Unión Europea (UE), una enfermedad se considera rara si no afecta a más de cinco de cada 10.000 personas. En 2018, la posibilidad aumentó significativamente con 16 medicamentos huérfanos recientemente introducidos (en 2017 hubo 10). Por primera vez en 2018, los pacientes con enfermedades de almacenamiento lisosómico como la alfa-manosidosis (alrededor de 5000 enfermedades de la UE) o el síndrome de Sly (menos de 100 pacientes en todo el mundo) tuvieron la oportunidad de recibir un tratamiento eficaz.

“Para muchos pacientes, los nuevos medicamentos significan mejores opciones de tratamiento; para algunos, incluso la primera terapia dirigida ”, resume felizmente Birgit Fischer, directora general de la Asociación de Empresas Farmacéuticas de Investigación (vfa).

Nuevos medicamentos contra el cáncer

El año pasado se aprobaron doce nuevos medicamentos contra el cáncer. Fischer explica: “Casi la mitad de las personas en Alemania desarrollarán una forma u otra de cáncer a lo largo de sus vidas. Con un compromiso intenso, las compañías farmacéuticas han logrado desarrollar nuevas terapias para ellas. Para las posibilidades de los afectados, es importante que se disponga de varios remedios diferentes contra cada tipo de cáncer. Esto significa que también se puede llegar a las células cancerosas que se han vuelto resistentes ".

Terapia de células T con CAR

Los pacientes con ciertos tipos de leucemia y linfoma se beneficiarán particularmente de los nuevos medicamentos contra el cáncer. Los fármacos conocidos como terapias de células CAR-T consisten en las propias células T del paciente modificadas genéticamente, que se devuelven al organismo enfermo. Las células inmunitarias modificadas pueden detectar y destruir mejor las células malignas. Incluso si los efectos secundarios graves empañan el éxito de la terapia a corto plazo, los agentes terapéuticos son convincentes en el resultado a largo plazo con un control tumoral que dura meses e incluso años.

Nuevos fármacos para los trastornos metabólicos.

En 2018 se aprobaron diez medicamentos contra enfermedades metabólicas. Además de la popular diabetes tipo II clásica y los trastornos metabólicos conocidos como la fibrosis quística, estos incluyen amiloidosis raras como la amiloidosis por transtiretina y ciertas lipodistrofias.

Nuevos medicamentos para enfermedades inflamatorias e infecciosas.

En 2018, había cuatro nuevos medicamentos en la cartera de terapias para enfermedades inflamatorias. Los pacientes con enfermedad de Crohn, psoriasis, asma eosinofílica y esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP) se benefician de esto. Hasta el año pasado no existía una terapia básica aprobada para la EMPP.

Una nueva vacuna contra el herpes zóster fue convincente contra las enfermedades infecciosas: la vacuna muerta de subunidad adyuvada Shingrix de GlaxoSmithKline. Desde diciembre de 2018, la Comisión Permanente de Vacunación (STIKO) del Instituto Robert Koch (RKI) de Berlín ha recomendado esta vacuna a todas las personas sanas a partir de los 60 años. Las personas inmunodeprimidas y los pacientes con otras enfermedades subyacentes graves deben recibir la vacuna contra el zóster a partir de los 50 años. También se han aprobado medicamentos contra el VIH, Clostridium difficile y citomegalovirus.

Más fármacos nuevos

Además de las enfermedades ya mencionadas, hubo en 2018:

  • dos nuevos medicamentos para tratar la hemofilia A.
  • un nuevo medicamento para tratar la enfermedad ósea hipofosfatemia
  • un nuevo medicamento utilizado para tratar la trombocitopenia autoinmune, púrpura trombocitopénica
  • un nuevo medicamento para tratar la esquizofrenia, una enfermedad mental
  • un nuevo medicamento para la profilaxis de la migraña.

Formas de dosificación expandidas

Además de los medicamentos recientemente aprobados, las compañías farmacéuticas trabajaron en formas de dosificación optimizadas. En particular, se han realizado avances en la galénica de las formulaciones para niños pequeños y lactantes. Por ejemplo, desde el año pasado se dispone de terapias de sustitución en forma de gránulos y suspensiones para el tratamiento de la diabetes o la insuficiencia suprarrenal del recién nacido.

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